Betaalbare en toegankelijke geneesmiddelen door ontwikkeling ín umc’s

‘Geneesmiddelenontwikkeling is een niet te onderschatten klus. Nu ik dat doe vanuit het umc en dus zonder tussenkomst van farmaceutische bedrijven, komen er zaken naar boven die ik niet had voorzien. In mijn onderzoek probeer ik voor drie geneesmiddelen tot registratie te komen. Al decennia ben ik bezig ben met geneesmiddelenonderzoek maar ik ervaar dagelijks: mijn collega-academisch onderzoekers en ik hebben nog wel een leercurve te doorlopen over het naar de markt brengen van geneesmiddelen. Een voorbeeld is het bepalen van welke preklinische onderzoeken minimaal noodzakelijk zijn om de geneesmiddelenautoriteiten tevreden te stellen. Hoewel hierover vele soorten documenten beschikbaar zijn vanuit EMA en FDA, blijkt het toch lastig te bepalen wat wel en wat niet nodig is. Zo leren we dagelijks bij. Vanuit mijn leerstoel, die nu dankzij het sectorplan niet meer afhankelijk is van tijdelijk geld, wil ik academische onderzoekers helpen in hun nog relatief nieuwe rol in de geneesmiddelenontwikkeling.

We moeten als academie in dit veld meer kennis en ervaring opdoen, want het is maatschappelijk van belang dat we aan medicatieontwikkeling doen ín de umc’s. Meestal doen onze onderzoekers een basale vondst die we vrij snel daarna overdragen aan ‘de farmacie’. Denk bijvoorbeeld aan een veelbelovend molecuul of een nieuwe drug target. Zo’n farmaceutisch bedrijf start vervolgens een langdurig traject dat uiteindelijk kan leiden tot de registratie van een nieuw geneesmiddel. Dat traject pakken we nu in toenemende mate zelf op. Denk aan het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen, aan andere middelen die niet ‘interessant’ zijn voor farmaceuten of aan het realiseren van geneesmiddelideeën die om andere redenen op de plank blijven liggen. Met name op het gebied van middelen voor geavanceerde therapie (ATMP’s) zijn er veel mogelijkheden. Krachtenbundeling van de umc’s en andere kennisinstellingen is essentieel, in hubs bijvoorbeeld. Alleen door schaalvergroting en door te profiteren van elkaars expertise zorgen we ervoor dat medicijnen betaalbaar blijven en dat er ook voor kleine groepen patiënten goede middelen worden ontwikkeld. FAST (Future Affordable and Sustainable Therapies) van VWS, Economische Zaken en ZonMw is een mooi programma dat hier een aanzet toe doet.

Opbrengsten naar nieuwe middelen
Ik hoop dat we uiteindelijk op landelijk niveau aan academic pharma gaan doen en zover komen dat een aantal middelen het stadium van ‘registratie’ bereikt. Sommige middelen zullen we als ‘academie’ in eigen beheer kunnen uitbrengen. Maar vermoedelijk zal het vaker zo zijn dat we met farmaceuten een licentie afsluiten, waarna die bedrijven het geneesmiddel op de markt brengen en zorg dragen voor zaken zoals marketing, distributie en geneesmiddelenbewaking. Met de opbrengsten van ‘onze’ middelen kunnen we onderzoek en ontwikkeling van nieuwe middelen financieren. Dit betekent overigens niet dat we als umc’s gaan concurreren met de farmaceuten, maar wél dat we er iets naast moeten en willen gaan zetten zodat het geneesmiddelenaanbod completer wordt.

Minor geneesmiddelenontwikkeling
We borgen deze nieuwe rol ook in het onderwijs. Dankzij de extra sectorplangelden starten we in het LUMC in september 2024 met een minor geneesmiddelenontwikkeling, voor studenten geneeskunde, (bio)farmacie en technische geneeskunde. Daar heb ik ook enorm veel zin in: mijn kennis en ambities overbrengen aan de academisch farmaceuten van de toekomst. Want geloof me: als academie hebben we zoveel te bieden’.