Last resort-patiënten helpen met 'levende geneesmiddelen'

ATMP’s (Advanced Therapy Medicinal Products) zijn 'levende geneesmiddelen', het is een relatief nieuwe groep geneesmiddelen die sinds 2007 onder de geneesmiddelenwet vallen. "Met ATMP's kunnen onder andere zeldzame ziektes behandeld worden. Het is een combinatie van cel- en gentherapie. Als start van deze geneesmiddelen worden cellen uit de patiënt gehaald en aangepast om tumorcellen te bestrijden of het immuunsysteem te activeren, om vervolgens weer toegediend te worden bij diezelfde patiënt", vertelt Sofieke de Wilde, ziekenhuisapotheker en hoofd van de ATMP-faciliteit in het Erasmus MC. Het ontwikkelen van nieuwe therapieën met ATMP’s vindt plaats binnen de umc’s zelf om zo efficiënt en kosteneffectief mogelijk te kunnen werken. Daarbij werkt de ATMP-faciliteit van het Erasmus MC samen met de verschillende onderzoeksgroepen, zoals longgeneeskunde, interne oncologie, hematologie en kindergeneeskunde.

Last resort-functie van de umc's

ATMP’s vinden hun oorsprong in de academische ziekenhuizen door de last resort-functie van de umc's. Mensen met zeldzame kankersoorten of erfelijke aandoeningen komen uiteindelijk terecht bij een umc, als ze bij een ander ziekenhuis uitbehandeld zijn. In de umc's wordt er naar een oplossing gezocht. "Daar springen de umc's in. Wij bedenken een behandeling, testen die en we onderzoeken verder hoe we de behandeling kunnen verbeteren. Zo kwamen we ook op immunotherapie waarbij we de immuuncellen die al in het lichaam zijn, activeren richting de kankercellen", legt Joachim Aerts, hoogleraar en afdelingshoofd longgeneeskunde in het Erasmus MC, uit. "Het is dermate complex dat het vernieuwend was en is. Nu is het aan ons de taak om de kennisgaten die er nog zijn te dichten, daar draagt het Erasmus MC aan bij. Daarbij is het voordeel dat we alles in huis hebben. De patiënt, de onderzoekers, en de ATMP-faciliteit waar de levende geneesmiddelen worden gemaakt die voldoen aan alle strenge regels."

Samenwerking in de ontwikkeling van ATMP's

Hoe gaat het onderzoek verder en hoe worden de kennisgaten gedicht? "We zien dat de behandeling met immunotherapie soms niet altijd aanslaat. Soms werkt een reguliere behandeling beter", vertelt Aerts. Meer onderzoek is nodig waarbij het geld daarvoor via subsidies en fondsen aangetrokken wordt. De Wilde: "Voor pancreaskanker, alvleesklierkanker, hebben we recent een subsidie binnengekregen vanuit het KWF waarbij we meer dan honderd patiënten kunnen includeren in een studie." Daarbij werkt het Erasmus MC samen met andere ziekenhuizen.

Verder werken de ATMP-faciliteiten en onderzoeksgroepen in Nederland samen via werkgroepen met bijvoorbeeld de patiëntenorganisaties en er zijn diverse initiatieven, zoals DARE-NL, om de samenwerking te versterken om de productontwikkeling te bevorderen. Maar er is meer mogelijk en er kan efficiënter gewerkt worden. Denk aan expertisecentra waarbij elk umc zich richt op een specifieke ATMP, bijvoorbeeld CAR T-cellen voor een bepaalde kankersoort. Deze samenwerkingsinitiatieven zijn naast nationaal ook op Europees niveau aanwezig. Door gebruik te maken van ATMP-faciliteiten van de umc’s kan een behandeling efficiënter draaien en de productie vergroten waardoor het geneesmiddel toegankelijker wordt voor de patiënt, in tegenstelling tot de commerciële ATMP-productie die vaak prijzig is. "Expertise van de umc’s gebruiken, zorgen dat je echt mooie therapieën kunt ontwikkelen en daardoor veel patiënten helpen, dat is het mooiste wat er is," aldus De Wilde.